新化合物可以调整RNA异常，并帮助开发新的稀有

Xinhua News Agency, Tokyo, Abril 15 (Reporter Qian Zheng) Ang mga mananaliksik mula sa Kyoto University sa Japan ay naglathala ng isang papel sa bagong isyu ng American Journal Science Advances, na nagsasabing nakabuo sila ng isang mababang-molekular na tambalan na maaaring mag-ayos ng mga bagong IDEYA NG RNA（核糖核酸）Pagkatapos Ng口服，Sa Gayon Ay Nagbigigay ng Mga Bagong bagong iDeya para sa paggamot ng MGA很少是由遗传突变（例如疾病）引起的。 RNA受到尊重，无用的内含子被修剪，该内含子连接所需的外显子形成成熟的RNA。如果RNA越来越增加，则无法正确纠正蛋白质，从而刺激各种疾病。因此，在研究和药物开发领域，RNA剪接控制引起了极大的关注。 根据研究团队的说法，Fabre病是罕见疾病中的“隐形麦迪”。由于GLA GEM异常，缺乏酶活性，代谢底座ES积累在体内，导致多系统伤口。其中，在东亚常见的心脏Fabre病中的基因突变表明RNA的RNA中毒的毒性毒性。目前，治疗Fabre病的基本方法是酶替代疗法，它是指通过输注所需的酶，这很昂贵，效果有限。 研究人员首先使用从影响多能干细胞（IPS细胞）的患者获得的CASRDIOMYOCYTES更改了现有的剪接调节剂，然后筛选了418个衍生物，最终识别出新的高活动性复合Rectas-2.0。口服这种化合物后，在织物基因中携带突变的转基因实验大鼠，心脏组织中的RNA持续正常分裂。新化合物对许多中毒测试和安全测试没有任何重大的不良反应。 研究人员说，这个结果不仅限于Fabre disease，但也可以应用于由RNA流产引起的其他遗传疾病。该化合物可以口服，有效地递送到心脏组织，这有望在出现症状之前对与症状相关的疾病进行预防治疗。